Ensayo clínico en el que tanto el paciente como el investigador conocen la identidad de los fármacos empleados. Este término sólo debe utilizarse con esta acepción.

Forma de análisis estadístico de los resultados que incluye a todos los pacientes que han sido inicialmente asignados a cada grupo de tratamiento, independientemente de que completaran o no el periodo de tratamiento o seguimiento.

Procedimiento sistemático y reproducible por el cual los sujetos participantes en un ensayo clínico son distribuidos al azar en los distintos grupos de tratamiento.

La biodisponibilidad se define como la fracción de la dosis administrada de un fármaco que una vez absorbido está disponible en su lugar de acción. En la práctica se refiere a la fracción de la dosis administrada que alcanza la circulación sistémica.

Los estudios de biodisponibilidad se realizan generalmente en voluntarios sanos y en su mayoría son llevados a cabo determinando el área bajo de la curva de las concentraciones plasmáticas o cuantificando la excreción o la tasa de excreción.

Su objetivo es comparar la biodisponibilidad de dos o más formulaciones farmacéuticas de un mismo principio activo. Si las diferencias existentes oscilan entre +/- 10%-20% se admite que las formulaciones son bioequivalentes, según la interpretación de diferentes agencias reguladoras del medicamento.

Pueden ser de dos tipos:

En él la dosis más eficaz se determina en cada individuo mediante incrementos progresivos.

- Estudio de dosis en paralelo (Parallel dose study)

En él la dosis más eficaz se establece mediante la comparación de diferentes dosis administradas a

distintos grupos de sujetos

Procedimiento estadístico utilizado para determinar el número mínimo de sujetos que deberán ser incluidos para conseguir los objetivos del estudio, con un grado de seguridad para un error tipo I y un error tipo II especificados. Debe tenerse en cuenta la proporción de abandonos esperados a lo largo del estudio.

Es un control no concurrente en el tiempo que utiliza como grupo de comparación datos bibliográficos o no publicados de un grupo de pacientes tratados previamente a la realización del estudio actual.

Se refiere generalmente a que el sujeto desconoce el grupo de tratamiento al que pertence, aunque a

veces es el investigador quien desconoce la asignación de tratamiento.

- Doble – ciego (Double – blind)

Tanto el sujeto como el médico desconocen la asignación a los grupos de tratamiento.

- Doble simulación (Double – dummy)

Procedimiento para mantener el carácter doble – ciego, que consiste en la administración de un placebo

de características externas iguales a las de uno o varios tratamientos activos, en situaciones en las que la

forma de presentación y/o pauta posológica (dosis, vía de administración y frecuencia) sea diferente en

el grupo experimental.

• Evaluación ciega por terceros (Observer – blind)

Cuando se recurre a un tercero, que desconoce el tratamiento que está recibiendo cada paciente, para la valoración de la respuesta. Se utiliza cuando no es posible un diseño doble ciego.

Ensayo clínico en el cual la decisión de incluir a más pacientes depende de si las diferencias observadas entre ambos grupos de tratamiento alcanzan o no unos límites previamente definidos (que incluyen la conclusión de que no existen diferencias). Si no se han conseguido estas diferencias se siguen incluyendo pacientes, si por el contrario ya se han alcanzado termina el reclutamiento de pacientes. Su objetivo es el de que participen el mínimo número de pacientes necesarios.

Serie de medidas (o precauciones) que se adoptan con el fín de que a lo largo del estudio, bien el paciente, bien el médico o ambos, desconozcan la asignación de tratamientos. Incluye la asignación aleatoria ciega, características similares de las muestras e iguales etiquetas.

Estudio sistemático experimental que se realiza, tanto en pacientes como en sujetos sanos para evaluar la eficacia y/o seguridad de uno varios procedimientos terapéuticos, diagnósticos u otros, así como para conocer los efectos producidos en el organismo humano (farmacodinamia) y/o su absorción, distribución, metabolismo y excreción (farmacocinética).

Ensayo clínico que incluye al menos dos grupos de pacientes y/o voluntarios sanos con asignación a un tratamiento experimental o a un tratamiento control. Tanto el periodo de recutamiento como el de tratamiento y de seguimiento han de tener lugar simultáneamente.

Ensayo clínico en el que ambos tratamientos en estudio (experimental y control) son administrados a cada paciente en periodos sucesivos que han sido determinados aleatoriamente, lo que permite a cada paciente ser su propio control.

Ensayo clínico en el cual un grupo de pacientes es asignado a recibir el tratamiento experimental y al mismo tiempo otro grupo recibe el tratamiento control.

Es el ensayo clínico realizado en una muestra, homogénea, de carácter muy definido con el fin de valorar la eficacia de un tratamiento. La generalización de sus resultados debe de realizarse con precaución.

Constituye el primer paso en la investigación de un fármaco nuevo en el hombre, a partir del cual se generará la información preliminar sobre el efecto y la seguridad del mismo en sujetos sanos y a veces en pacientes (antineoplásicos). Incluye estudios de farmacocinética y farmacodinamia.

Representa el segundo estadio en la evolución de un nuevo fármaco en el ser humano. Se realiza en muestras de pacientes que padecen la enfermedad o la entidad clínica de interés. El principal objetivo de los ensayos clínicos en esta fase es proporcionar información preliminar sobre la eficacia del fármaco y complementar los datos de seguridad obtenidos en la fase I. Por lo general, aunque no en todos los casos, los ensayos clínicos realizados son controlados con asignación aleatoria al tratamiento.

Ensayo clínico destinado a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en la indicación estudiada, considerando las alternativas disponibles. Estos estudios constituyen el soporte para la autorización del registro y comercialización de un fármaco a una dosis y para una indicación determinada, por ello deben de ser controlados y aleatorizados, a ser posible de carácter doble ciego, e incluir un número suficientemente elevado de pacientes que permita demostrar la eficacia y seguridad comparativa entre los tratamientos en estudio.

Se realizan después de la comercialización de un fármaco. Pueden ser ensayos similares a los descritos en fase I, II y II.