返回生物消息新 療 法 編 輯 基 因 治 遺 傳 病
美 國 科 學 家 成 功 研 發 出 可 修 補 有 問 題 基 因 的 技 術 ， 令 基 因 研 究 再 出 現 重 大 突 破 。 這 種 名 為 「 編 輯 基 因 」 （ gene editing ） 的 新 技 術 ， 為 患 有 遺 傳 病 的 人 帶 來 治 療 希 望 ， 但 一 旦 濫 用 卻 可 任 意 改 變 自 己 的 髮 膚 。
根 據 英 國 最 新 一 期 《 自 然 》 科 學 雜 誌 報 道 ， 美 國 桑 格 默 生 物 技 術 公 司 的 科 學 家 ， 利 用 人 體 細 胞 脫 氧 核 糖 核 酸 （ DNA ） 鏈 斷 裂 時 自 行 修 補 的 特 點 ， 開 發 可 修 補 基 因 的 「 編 輯 基 因 」 技 術 。 這 種 技 術 比 傳 統 直 接 向 細 胞 引 入 正 常 的 基 因 片 段 修 補 基 因 的 技 術 ， 更 容 易 控 制 。 現 時 ， 科 學 家 正 利 用 新 技 術 治 療 患 有 「 與 X 染 色 體 有 關 嚴 重 複 合 免 疫 缺 陷 症 」 （ X-SCID ） 遺 傳 病 的 病 人 。
修 補 問 題 基 因 較 易 控 制 :
科 學 家 研 究 時 ， 首 先 將 具 有 分 辨 和 連 接 特 定 基 因 功 能 的 鋅 指 蛋 白 質 ， 跟 能 夠 切 斷 DNA 的
酵 素 結 合 ， 蛋 白 質 會 把 酵 素 送 到 科 學 家 想 切 斷 的 基 因 去 。
DNA 切 斷 後 ， 細 胞 會 利 用 科 學 家 提 供 的 DNA 片 段 修 補 被 切 斷 了 的 DNA ， 從 而 修 補 有 問 題
DNA 。 現 時 科 學 家 已 利 用 這 種 方 法 來 治 療 X-SCID 的 病 人 ， X-SCID 是 一 種 遺 傳 性 疾 病 ，
患 者 身 體 免 疫 系 統 不 能 正 常 運 作 ， 一 般 病 人 在 出 生 十 八 個 月 內 就 死 亡 。
傳 統 的 基 因 療 法 ， 是 透 過 向 人 體 細 胞 引 入 正 常 的 基 因 片 段 ， 修 補 導 致 疾 病 的 變 異 基 因 ，
但 較 難 控 制 ， 也 會 引 起 出 乎 意 料 的 危 險 副 作 用 。 但 「 編 輯 基 因 」 技 術 較 易 控 制 ， 科 學 家
測 試 時 的 成 功 率 達 一 成 八 。
桑 格 默 生 物 技 術 公 司 總 裁 蘭 菲 爾 說 ： 「 我 們 可 以 輕 易 在 人 類 細 胞 中 找 到 有 問 題 的 基 因 ，
然 後 修 好 。 研 究 將 對 治 療 遺 傳 病 的 基 因 治 療 技 術 有 重 大 影 響 。 」 蘭 菲 爾 指 新 技 術 首 先 將
應 用 在 一 些 與 血 液 有 關 的 疾 病 上 。
專 家 憂 濫 用 改 外 貌 髮 膚 :
由 於 「 編 輯 基 因 」 技 術 ， 既 可 修 補 基 因 ， 也 可 破 壞 基 因 ， 因 此 科 學 家 正 研 究 是 否 能 用 來
阻 止 愛 滋 病 病 毒 攻 擊 人 類 免 疫 系 統 ， 明 年 會 進 行 人 體 測 試 。
也 有 專 家 擔 心 「 編 輯 基 因 」 技 術 可 能 會 被 一 些 父 母 濫 用 ， 令 他 們 可 以 任 意 更 改 嬰 兒 的 外
貌 和 其 他 特 徵 。 蘭 菲 爾 也 承 認 這 種 技 術 可 以 應 用 在 其 他 與 疾 病 沒 有 關 係 的 地 方 上 ， 如 改
變 一 個 人 的 眼 睛 和 頭 髮 顏 色 等 ， 但 他 強 調 ： 「 這 項 技 術 有 很 大 彈 性 ， 可 用 來 改 變 人 眼 睛
或 頭 髮 顏 色 ， 但 我 相 信 人 們 只 會 把 技 術 應 用 來 治 病 。 」
英 國 《 衛報 》