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Um exemplo de terapia genética

Dez anos após o primeiro teste realizado com a menina que sofria de uma deficiência no sistema de defesa imunológico, a terapia genética anuncia novo êxito: pesquisadores franceses conseguiram corrigir um gene no corpo de dois bebês e tratar esse tipo de distúrbio sem a ajuda de drogas auxiliares. O trabalho, liderado por Alain Fischer, do Hospital Necker de Paris, foi publicado na revista americana Science, na edição de 28 de abril de 2000 (Vol. 288, n° 5466, pp. 669 - 672).

Pacientes que sofrem da doença chamada imunodeficiência combinada grave (sigla em inglês, SCID) são obrigados a viver em ambientes especiais, com isolamento total, uma vez que seu sistema imunológico é incapaz de defender o corpo de infecções. No caso dos bebês da pesquisa, a doença impedia  que seus organismos produzissem glóbulos brancos, células responsáveis pela defesa contra infecções. O tratamento existente para a doença era apenas o transplante de médula óssea, de eficácia nem sempre confirmada.

A nova terapia

No trabalho realizado pelos pesquisadores franceses, células-tronco, ou seja, células não especializadas, capazes de originar outras células do corpo, foram retiradas da medula óssea dos bebês e incubadas em mistura com um vírus modificado e tornado inofensivo. O vírus teve seus genes nocivos substituídos por genes capazes de corrigir a deficiência nas células.  Ao infectarem as células, os vírus introduzem nelas seu material genético. Dessa forma, as células da medula óssea  passam a conter os genes terapêuticos introduzidos pelo vírus, e começam a  produzir corretamente a proteína que sinaliza ao sistema imunológico a produção das células de defesa. Depois de um período de incubação, as células são introduzidas novamente no corpo do paciente.

No caso dos bebês, 15 dias após a introdução das células tratadas, foram encontradas em seu organismo novas células já corrigidas geneticamente e os bebês foram capazes de produzir anticorpos em resposta às vacinas contra tétano, difteria e poliomielite.

Apesar do êxito obtido, alguns problemas podem acontecer no decorrer do processo: as células podem reconhecer como estranho o novo DNA introduzido e podem removê-lo, e os vírus modificados podem voltar a se tornar nocivos ao organismo. Os pesquisadores franceses afirmam no trabalho que, dez meses após terem recebido o tratamento, as crianças apresentavam-se saudáveis e com desenvolvimento normal, sem receber nenhum tratamento adicional. E já anunciam novos testes em outro paciente.

"O campo da terapia genética tem sido criticado por prometer demais e realizar muito pouco ao longo de seus primeiros dez anos de existência. Porém, como qualquer outra grande tecnologia inovadora, a terapia genética precisa de tempo para se desenvolver. Antibióticos, anticorpos monoclonais, transplantes de órgãos, para citar apenas algumas áreas da medicina, levaram muitos anos para amadurecer. Novas tecnologias, em qualquer área, tiveram suas falhas e provocaram decepções, a exemplo das naves com tripulação humana enviadas para o espaço. As expectativas iniciais são sempre frustradas pelos muitos passos progressivos necessários para se chegar ao "sucesso".
A terapia genética conhecerá o sucesso em seu devido tempo. E é importante que seja bem sucedida, pois nenhuma outra área da medicina carrega tantas promessas de cura para as muitas doenças que hoje afligem a humanidade."

W. French Anderson
Science, vol. 288, pp. 627-629, 2000.

 

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